Autor: Medi_admin

25 sierpnia 2026 r. odbyło się spotkanie przedstawicieli Instytutu Immunologii i Terapii Doświadczalnej im. Ludwika Hirszfelda PAN z ekspertami Europejskiej Agencji Leków (EMA), zorganizowane w ramach przygotowań do procedury Scientific Advice dla rozwijanego w Instytucie badanego produktu terapii komórkowej CAR-T. Spotkanie dotyczyło projektu B(e)CAME i opracowywanego w jego ramach produktu IDC-SHMAB-07, przewidzianego do dalszego rozwoju klinicznego w leczeniu nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego.

Spotkanie po stronie Instytutu prowadzili Karol Szczudło oraz dr Emilia Jaskuła. W spotkaniu uczestniczyli również prof. Andrzej Gamian – Dyrektor IITD PAN oraz eksperci reprezentujący poszczególne obszary prac badawczych, przedklinicznych i klinicznych – dr Mateusz Chmielarz, dr hab. Beata Orzechowska, prof. Elżbieta Pajtasz-Piasecka, dr Agnieszka Szczygieł, prof. Joanna Wietrzyk oraz dr Jarosław Dybko z Dolnośląskiego Centrum Onkologii, Pulmonologii i Hematologii, będącego konsorcjantem projektu.

Ze strony EMA w spotkaniu uczestniczyli eksperci reprezentujący Scientific Advice Office: Myriam Chapelin, Ragini Shivji, Rhys Whomsley i Joana Portela.

Celem spotkania było omówienie przygotowywanej dokumentacji i zakresu zagadnień, które zostaną przedstawione do oceny przez Scientific Advice Working Party oraz ekspertów z Biologics Working Party i Komitetu Terapii Zaawansowanych (Committee for Advanced Therapies – CAT). Dyskusja obejmowała kluczowe obszary dalszego rozwoju produktu: jakość i proces wytwarzania, program badań przedklinicznych oraz założenia planowanego badania klinicznego first-in-human (FIH). Spotkanie pozwoliło również zidentyfikować elementy dokumentacji wymagające dalszego doprecyzowania przed rozpoczęciem właściwej oceny przez ekspertów EMA.

Kolejnym etapem jest aktualizacja i złożenie dokumentacji zgodnie z ustaleniami ze spotkania. Następnie rozpocznie się właściwa ocena w ramach procedury Scientific Advice, której zakończenie planowane jest w IV kwartale 2026 r.

To ważny etap przygotowań do dalszego rozwoju akademickiej terapii CAR-T opracowywanej w IITD PAN i jej przyszłego zastosowania w badaniach klinicznych.

Udział w procedurze Scientific Advice stanowi kolejny krok w przygotowaniu opracowywanej w Instytucie terapii do etapu badań klinicznych i przybliża projekt B(e)CAME do realizacji jego translacyjnego celu – przełożenia wyników badań akademickich na rozwiązania dostępne dla pacjentów.

Czerwiec był wyjątkowym miesiącem dla zespołu realizującego projekt „Opracowanie produktu leczniczego opartego o modyfikowane genetycznie limfocyty T dla terapii nawrotowych i opornych postaci szpiczaka plazmocytowego: od produkcji wektora DNA z receptorem CAR po badania I/II fazy”.

Ostatnie misiące przyniosły niezwykle istotne rezultaty, stanowiące kolejny ważny krok w kierunku opracowania innowacyjnej terapii komórkowej dla pacjentów cierpiących na nawrotowe i oporne postaci szpiczaka plazmocytowego. Zakończenie kluczowych etapów badań in vitro oraz in vivo to jedno z najważniejszych osiągnięć dotychczasowej realizacji projektu i potwierdzenie wysokiej dojrzałości rozwijanej technologii.

Przeprowadzone badania umożliwiły szczegółową ocenę właściwości biologicznych przygotowywanego produktu leczniczego, a uzyskane wyniki dostarczyły istotnych danych dotyczących aktywności, funkcjonalności oraz bezpieczeństwa terapii, pozwalając na przejście do kolejnych etapów rozwoju produktu zgodnie z wymaganiami obowiązującymi dla zaawansowanych terapii leczniczych.

Równolegle z zakończeniem badań przedklinicznych wykonano kolejny strategiczny krok — do Europejskiej Agencji Leków (EMA, ang. European Medicines Agency) przesłano Briefing Book przygotowany w celu uzyskania Scientific Advice, czyli formalnej opinii naukowej regulatora dotyczącej planowanego rozwoju produktu leczniczego. Rozpoczęcie dialogu z europejską instytucją regulacyjną stanowi niezwykle ważny element przygotowań do dalszych etapów projektu i pozwala na optymalne zaplanowanie przyszłych działań związanych z rozwojem klinicznym terapii.

Projekt finansowany jest ze środków Agencji Badań Medycznych (ABM) i stanowi przykład skutecznego połączenia potencjału polskiej nauki, medycyny klinicznej oraz sektora technologicznego.

Czerwcowe osiągnięcia pokazują, że konsekwentnie realizowane działania przybliżają projekt do najważniejszego celu — stworzenia innowacyjnej terapii komórkowej, która w przyszłości może stać się nową możliwością leczenia dla pacjentów ze szczególnie trudnymi do terapii postaciami szpiczaka plazmocytowego.

Zakończenie badań in vitro i in vivo oraz rozpoczęcie procesu konsultacji z Europejską Agencją Leków to nie tylko ważne kamienie milowe projektu, ale również dowód na to, że w Polsce rozwijane są technologie medyczne na światowym poziomie, odpowiadające na najbardziej aktualne wyzwania współczesnej onkologii.